图为全国政协委员、贝达药业董事长丁列明

丁列明指出，细胞和基因治疗是近年来国际医学前沿重点发展领域。目前，国外已有多款多种类型的细胞和基因治疗产品上市，国内也有4款治疗恶性血液肿瘤的CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）产品上市，上百个细胞和基因治疗药物处于不同临床阶段。在此过程中，科研院所、医疗机构、创新药企等科研主体和科学家们发挥着引领作用，并对大力推进我国干细胞产业发展和基因治疗药物研发起到了关键作用。为此，丁列明提出如下建议：

一是与FDA接轨，充实审评力量，加强沟通指导，提升审评审批效率。国家药监部门一直重视细胞和基因治疗药物的监管体系建设、管理规范完善与技术评价研究，已经发布了20余项指导原则。细胞和基因治疗药物产品设计和制备工艺复杂，并常随研究理论和技术发展迭代更新，不同于传统化药和生物制品，其作用机制、体内行为、治疗效果及不良反应各自具有不同特点，个性化和特殊性非常突出，迫切需要药监部门和科研主体之间加强沟通，并根据行业前沿持续完善技术评价体系。FDA在生物制品评价和研究中心新建了治疗性产品办公室（Office of Therapeutic Products，OTP），指导开发创新性和差异化越来越高的细胞和基因治疗药物。建议借鉴他们的做法，鼓励各方共同参与关键技术讨论和标准制定，形成行业共识，快速更新CGT（Cell and Gene Therapy，细胞和基因治疗）领域指南，以开放的态度宽进严出（IND相对易，BLA要求高）。建立CGT药物专门审评部门，增加审评人员，增强专业素质和审评能力，提高沟通会议频次，在地方局派设技术指导窗口，就专业问题进行辅导、解答、协调，多措并举增进药监部门与科研主体的沟通交流。

二是从支持产业发展层面加强布局规划和政策供给，鼓励开放竞争、高质量发展。国家重视细胞和基因治疗药物研发，“健康中国2030”规划纲要，“十三五”“十四五”战略性新兴产业发展规划和生物经济发展规划等，都明确提出发展干细胞、再生医学、CAR-T等生物治疗产品，但这些政策要求都是战略指导性的，没有具体配套实施细则。其他发布的指导原则等，更多侧重于健全标准体系，完善临床应用技术规范和加强安全性评价，缺少支持产业发展层面的规划布局和政策供给。当下，中国在细胞和基因治疗药物研发方面几乎与国际同步，处在同一个起跑线上，有机会成为“领跑者”。建议加强产业政策供给，引导国内资金投资，同时坚持科学无国界，深化国际合作，在不违反人类遗传资源相关管理要求前提下，尽可能放开限制，允许外资在中国CGT领域投资布局，有助于国内企业与全球同行同步竞争发展，加速产业链供应链资金链人才链融合，也有利于解决跟风投机、缺乏创造力、低水平重复等问题。

三是聚焦关键领域重点环节，大力支持转化研究和临床应用。我国细胞和基因治疗药物研发蓬勃发展，在一些领域取得了重大成果，走在全球前列。例如北京大学邓宏魁教授研究团队利用化学小分子诱导方法，建立了一种安全、简单、易于调控和标准化的人多能干细胞制备技术。该研究成果在国际上首次报道，于2022年4月发表于顶尖学术期刊《自然》杂志，目前正在进一步开展化学诱导人多能干细胞分化的胰岛细胞治疗I型糖尿病早期临床研究，显现非常好的临床效果及应用前景。建议对这样具有原创性、核心竞争力的科研项目和科研团队给予大力支持，在底层技术上帮助解决卡脖子问题，加快建立中国自主技术开发的临床级别人诱导性多能干细胞库，早日摆脱对海外技术的依赖。同时，在临床转化与应用管理上务求科学高效，允许临床研究中已较好验证了有效性和安全性的干细胞治疗方案，在临床研究医院先行先试，取得进展后大范围推广，促进重大疾病治疗；在人才培养上，药监部门和科研主体密切合作，共同培养细胞和基因治疗药物从研发到转化的各类人才，留住人才并强化人才支撑，加快实现高水平科技自立自强。

校对：李凌锋